株式会社オフィストゥーワン

ここ4～5年の間に、グリベックの登場によって治療法が大きく変わり、非常によく治るようになったのが、慢性骨髄性白血病です。

慢性骨髄性白血病は、ゆっくりと進行するため、初期にはほとんど症状がありません。この時期を「慢性期」といいます。まだ白血病細胞の数も少なく、抗がん剤で簡単にコントロールできます。しかし、4～5年で「移行期」に入り、抗がん剤で白血病細胞の増加を抑えることはできなくなります。その結果、「急性転化」を起こし、急性骨髄性白血病と似た状態になります。しかし、急性転化を起こした慢性骨髄性白血病が、化学療法によって完全寛解に入る率は「急性骨髄性白血病のせいぜい4分の1」と大野さん。つまり、急性骨髄性白血病とは治療に対する反応が全く異なるのです。そこで、慢性骨髄性白血病では、いかに急性転化を防ぐかが、治療の最大の課題とされてきました。

ここに、登場したのが造血幹細胞移植とインターフェロンでした。造血幹細胞移植を行うと、慢性期で7割、移行期でも約4割の患者さんが急性転化を免れます。一方、インターフェロンは約半分の人に白血病細胞の消失や減少が見られます。そこで、従来はインターフェロンか造血幹細胞移植が治療の中心だったのです。

ところが、この状況を一変させたのが、2001年に認可されたグリベックでした。慢性骨髄性白血病では、フィラデルフィア染色体という異常な染色体が現れます。これは、9番の染色体にあるablという遺伝子と22番の染色体にあるbcrという遺伝子が切断されてくっついたもので、bcr/ablという融合遺伝子を作ります。この融合遺伝子が作る異常なタンパク分子が白血病細胞を無制限に増加させて、白血病を起こすと考えられています。そこで、この遺伝子異常にターゲットをしぼり、飲み薬として開発されたのがグリベックです。