株式会社オフィストゥーワン

政府はがん患者らが、保険適用前の未承認薬を使う場合の費用負担を軽くする新制度を導入する。現在は未承認薬を使うと薬以外の医療費も患者が全額負担するのが原則で、製薬企業の治験に参加した場合だけ一部に公的保険を使える「混合診療」となる。2015年度からは治験に参加しない人でも、他に治療法がない場合は混合診療を認め、治療の選択肢を増やせるようにする。

これは「日本版コンパッショネートユース」と呼ばれる制度。政府は６月にまとめる成長戦略に混合診療の拡大を盛り込む。この新制度はその柱の一つとなる。厚生労働省が省令などを改正して15年度から始める。

国が薬事承認する前でも海外などで使われ、安全性がある程度、認知された薬は数多くある。製薬企業は国内で新薬の承認を受けるため、患者に薬を投与して効果を確かめる治験を実施する。治験の対象者は年齢や持病などで制限がある。新薬は薬事承認を受けると保険適用となる。

現在は治験に参加した患者だけ混合診療の対象となり、未承認薬分だけ全額負担すれば、残りの医療には保険を使える。だが、治験に参加しない患者が未承認薬を使う場合は、薬以外の医療も保険が使えず患者の全額負担となる。高額過ぎて諦める患者も多い。治験から薬事承認までは数年かかる。治験に参加しなくても混合診療が認められれば、最先端の未承認薬を使いやすくなる。

治験以外で混合診療を認める患者には一定の条件を設け、代わりの治療法がない人や重篤な患者などに絞る。

日本のがん患者は約150万人で、20年には230万人に達するとの推計もある。このうち症状が重く薬の少ない膵臓（すいぞう）がん（死亡数が年間、約３万人）や食道がん（同約１万人）などの抗がん剤で、まず混合診療の適用を広げる見通しだ。

今回の新制度は患者団体が要望していた。製薬企業は承認前から薬を広くアピールできる一方、自社の治験以外で問題が起きた場合にリスクがあるとして新制度に消極的な声も少なくない。政府は治験のレベルの高い15～20の医療機関を「臨床研究中核病院」として指定する。新制度で混合診療を望む患者には、中核病院での受診を促す。

未承認薬で混合診療を広げる一方、政府は高額な抗がん剤の公的保険への適用は16年度をメドに厳しく審査する方針だ。効果に比べて過大な費用がかかる薬は適用されなくなる。こうした薬は混合診療で継続的に利用できる仕組みを検討する。公的保険と混合診療を適切に配分することで、膨張する医療費の抑制にも配慮する。

2014.2.22　日本経済新聞より